An der Berliner Charité: Erste reguläre Behandlung mit Genschere in Deutschland
Für die Entwicklung der Crispr-Methode gab es 2020 den Nobelpreis. Nun hat ein Patient bundesweit erstmals nach der Zulassung der Genscheren-Therapie ein entsprechendes Mittel erhalten.
Nach der Gewährung von Zulassung für eine Genschere-Therapie auf der Charité in Berlin wurde ein 19-jähriger Patient, Mohammed, erfolgreich mit der Behandlung einer genetischen Bluterkrankheit, der Beta-Thalassämie, behandelt. Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna, die 2020 den Nobelpreis für ihre Entwicklungsarbeiten erhielten, hatten diese Methode kreiert.
Mohammeds Bluttransfusionen sind seit der Behandlung nicht mehr notwendig geworden, und sein Immunsystem hat sich regeneriert. Das Medikament, "Casgevy", ist in der EU seit 2024 zugelassen, um die Beta-Thalassämie und die Sichelzellenerkrankung bei bestimmten Patienten zu behandeln. Der therapeutische Wirkstoff, "Exagamglogene Autotemcel", verändert die Stammzellen des Patienten im Labor so, dass sie wieder funktionierenden Hämoglobin produzieren.
Dabei werden Stammzellen aus dem Knochenmark der Patienten entnommen, im Labor bearbeitet und anschließend wieder in den Patienten eingesetzt. Mohammed erhielt im Mai 2026 etwa 900 Millionen seiner genveränderten Stammzellen per Infusion. Nebenwirkungen und Risiken sind jedoch verbunden, wie beispielsweise eine Chemotherapie, die notwendig ist, um Platz im Knochenmark zu schaffen, und mögliche unfruchtbarkeit.
Das Arzneimittel ist nur unter bestimmten Bedingungen zugelassen, einschließlich einer Nachbeobachtung des Patienten für 15 Jahre und der Kostenübernahme durch die Krankenkassen in Deutschland.
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